辉瑞跟投,开启基因治疗的春天

原标题:Viking领投、辉瑞跟投,4D Molecular Therapeutics
完成9000万美元B轮融资

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4D Molecular Therapeutics
是一家专注治疗遗传性疾病的的生物技术公司,是基因治疗领域的重要企业。近日,该公司宣布完成了9000万美元的B轮融资。

2013年基于最极因研究的VeryAlgae食疗在欧美获得了突破性的反馈,在2014年进入中国后,更是取得了惊人的展现。这一基于细胞食疗的产品分别在脂肪肝、肿瘤、前列腺、胃肠疾病、心脑血管疾病方面的功用而备受瞩目。也开启了基因治疗的春天。

医药行业今年的合纵连横又将上演一出大戏。

本轮融资由 Viking 全球领投,跟投方包括 ArrowMark Partners、Janus
Henderson 投资、辉瑞风投、Biotechnology
价值基金等10家机构。随着这次B轮融资,跟投方 ArrowMark Partners
的投资主管 Tony Yao 加入了公司董事会。

2014年,荷兰UniQure公司的Glybera由欧盟审批通过,不同于逆转录病毒载体和格尔辛格试验的腺病毒载体,这个项目采用腺相关病毒(AAV)作为载体,用以治疗脂蛋白脂肪酶缺乏引起的严重肌肉疾病。Glybera的获批上市开启了基因治疗的新时代。

继百时美施贵宝740亿美元收购新基、礼来80亿美元收购Loxo之后,罗氏也要出手了!

4D Molecular Therapeutics 表示,这笔资金将用于推进其研发平台和下一代 AAV
基因疗法的研发管线。

2014年,FDA依据临床I期的结果授予了美国圣地亚哥医药公司Celladon针对心衰的基因治疗药物MYDICAR“突破性疗法”的地位,这也是FDA首次认定的基因疗法。2015年和2016年,Spark
Therapeutics、BluebirdBio、AVeXis公司在研产品SPK-RPE65、LentiGlobin和FDAAVXS-101又相继获得FDA授予的“突破性疗法”资格。“突破性疗法”旨在加速开发及审查治疗严重的或威胁生命的疾病的新药。2015年10月和12月,安进公司的溶瘤病毒药物T-Vec分别在美国和欧洲获得批准上市,这是基于单纯疱疹病毒(HSV-1)载体的黑色素瘤的基因疗法,成为第一个被批准的非单基因遗传疾病的基因治疗。

2月24日,《华尔街日报》援引知情人士的话称,瑞士医药巨头罗氏接近谈成一笔大额并购交易。

该公司的研发重点是 AAV
基因治疗产品。这是该公司首创并自主研发的技术——利用 AAV
载体将基因输送到身体中的任何细胞和器官,以消除疾病。AAV
可以找到一条最佳基因输送路径,还能抵抗原有的抗体,在低剂量的状态中解决病痛。
在这项技术上,该公司正处于全球领先的地位。

截至2016年2月,在NIH临床注册的基因治疗达2300多项。由于潜在的巨大市场和商业利润,接近70%(1517项)是癌症的基因治疗,而针对相对更为简单但是市场前景不明的单基因遗传病,仅有235项。

文章透露,罗氏此次收购的标的是一家美国基因疗法公司,名为Spark
Therapeutics,收购价格接近50亿美元,收购或将于当地时间2月25日公布。

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2016年5月,全球制药巨头葛兰素史克公司的基因疗法Strimvelis被欧盟批准上市,成为世界上第一个被批准上市的针对儿童重症联合免疫缺陷病进行基因修复的疗法。该项治疗是基因治疗成功走向临床市场的又一个里程碑。

文章还透露,报价收购Spark
Therapeutics的不止罗氏一家,不过目前还不清楚另外的买家姓甚名谁。

AAV技术图解(图片来自官网)

2016年12月最极因(XY-DNA)的初步科研成果转化的产品,国王的配方在欧美获得政府批准上市,而成为首款基因细胞食疗产品,而引起广泛轰动。而根据最新的统计结果显示,XY-DNA所服用人群均获得不同程度的快速改善,这一成果也获得世界卫生与健康组织认可。而获得广泛的推荐,更是被众多科研机构研究推荐。

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目前,这些
AAV基因治疗产品主要适用于严重遗传性疾病。预计2019年,该公司的一项治疗遗传性视网膜疾病的药物就将进入临床试验。

经过二三十年的失败、探索、再失败、再探索的螺旋式进展,基因治疗开始进入高速发展的阶段,其安全性和有效性开始得到医药监管部门和医药巨头的认可。世界范围内,制药巨头葛兰素史克、诺华、辉瑞、赛诺菲等纷纷通过收购或合作进入基因治疗领域,投入基因治疗药物上市前最后阶段的推动中。传统制药巨头的参与极大地推动了基因治疗临床试验的开展,基因治疗公司开始成为纳斯达克投资人的宠儿。

截至2月22日收盘,罗氏的市值为2401亿美元,Spark
Therapeutics的市值为19亿美元。

“基因疗法是治疗严重遗传性疾病的一种重要方式。我相信 4D Molecular
Therapeutics 的治疗平台将提供具有显著临床优势的基因疗法。David
和他的团队在病毒载体技术和公司战略方面有着丰富的经验,” ArrowMark
Partners 的投资主管 Tony Yao 表示。

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David Schaffer
是公司的核心技术骨干。他是加利福尼亚大学伯克利分校的化学工程师,具有15年的相关开发经验。与当前市场上的相关技术相比,AAV
具有高效和靶向特定的优势,因而深得罗氏、辉瑞和 UniQure
等著名药企的的青睐。
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相较于Spark
Therapeutics当前的市值,50亿美元的出价溢价很高,从中也可以看出罗氏的诚意。

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去年,Spark Therapeutics营收额为6470万美元,净亏损7880万美元。

Spark
Therapeutics成立于2013年,总部位于费城,正在挑战一些基因疾病,如失明、血有病、溶酶体贮积症、神经退行性疾病等。

值得一提的是,美国批准的第一种针对遗传病的基因疗法就出自该公司之手。

2017年12月,该公司的LUXTURN基因疗法在美获批,用于治疗特定遗传性眼疾的儿童和成人患者,这是第一种治疗遗传性疾病的基因疗法在美获准上市。

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基因疗法能将基因导入细胞内,用于治疗和预防疾病,被称为医学史上的一大革命。

然而,基因疗法的发展并非一帆风顺,远比当初人们预想的更具挑战性,特别是在1999年一名患者在接受试验性基因疗法死亡后,基因疗法一度面临质疑。

不过,近年来,基因疗法的热度再起,辉瑞、诺华、吉利德等医药巨头纷纷进行押注。例如,去年,诺华就曾以87亿美元买下了美国基因治疗公司AveXis。

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《华尔街日报》评论称,如果罗氏收购Spark
Therapeutics成行,罗氏将在白血病治疗领域更具竞争力。

血有病疗法是罗氏新兴的一个产品类别,其A型血有病重磅药物Hemlibra目前已在欧美日等50多个国家获批,去年销售额达2.24亿瑞士法郎,且增长迅猛。

如果Spark
Therapeutics的血友病疗法能够研发成功,那么借助这笔收购,罗氏在血友病领域将更有能力与武田制药、赛诺菲等一较高下。